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Alain Fischer, lauréat du Japan Prize 2015

Le professeur français Alain Fischer, le médecin des « bébés-bulles », professeur d’immunologie à l’université Paris Descartes, a été désigné le 29 janvier 2015 à Tokyo lauréat de la plus prestigieuse récompense scientifique nippone, le Japan Prize, pour ses travaux « considérables sur la thérapie génique ».

photo d'Alain Fischer Alain Fischer à Tokyo, 29 janvier 2015
© TORU YAMANAKA / AFP

Permettant notamment de combattre une lacune rare, le déficit immunitaire combiné sévère (DICS), « la thérapie génique est un des traitements les plus avancés et révolutionnaires du XXIe siècle pour les maladies génétiques et réfractaires », a salué le comité de scientifiques japonais. Le prix lui a été décerné en même temps qu’à son éminent confrère américain Theodore Friedman, pédiatre à l’école de médecine de l’université de Californie San Diego, « père de la thérapie génique » dont il a identifié dès 1972 le potentiel thérapeutique.

Le japan prize

Parmi les plus prestigieux prix scientifique internationaux, le Japan Prize fête cette année ses 31 ans. Il est décerné annuellement dans 2 catégories, différentes chaque année.

La sélection des catégories est effectuée en novembre, et un appel à 13 000 scientifiques et chercheurs éminents est lancé à travers le monde. Chaque cas est étudié par 2 comités évaluant les accomplissements académiques et l’intérêt général de leurs travaux sur un plan plus général.

Chaque lauréat est gratifié de certificat et médaille, ainsi que d’une somme de 50 millions de yens (375.000 euros au cours actuel 2015).

Les bébés bulles

Ont été surnommé « bébés-bulle » les enfants touchés par une déficience grave du système immunitaire, appelée Déficit Immunitaire Combiné Sévère lié au chromosome X (DICS-X), qui les met à la merci du moindre germe présent naturellement dans l’environnement quotidien. Pour leur survie, ils sont placés dès leur naissance dans une athmosphère complètement stérile sous une bulle de plastique.

Bébés bulles : les essais de thérapie génique ont repris
Présentation par Alain Fischer de la maladie et la thérapie génique sur DOCTISSIMO TV

La thérapie génique

L’équipe du Pr Fischer a annoncé en 2000 le 1er succès de thérapie génique obtenu sur 4 enfants atteints d’un DICS, qui les contraignait de vivre dans un environnement totalement stérile.

Cependant, l’apparition de leucémies lors des essais menés sur les « enfants bulles » a contraint l’arrêt temporaire des thérapies. Cette approche a été améliorée ensuite et développée pour d’autres maladies génétiques.

« Alors que l’évolution de cette thérapie génique a été freinée et les essais cliniques un temps suspendus à cause de l’apparition de cas de leucémie, le Dr Fischer et ses collègues ont identifié la cause, et l’efficacité de la thérapie génique a ainsi pu dépasser la transplantation traditionnelle de cellules hématopoïétiques souches », ont précisé les scientifiques du Japan Prize.

En octobre 2014, le Pr Fischer confirmait, avec les Pr Marina Cavazzana-Calvo et Salima Hacein-Bey Abina, dans un article du « New england journal of medicine » qu’un nouveau vecteur parvenait à corriger le déficit immunitaire des enfants sans augmenter le risque de cancer.

photo de Alain FISCHER
« La thérapie génique s’ajoute à l’arsenal des stratégies thérapeutiques susceptibles d’enrichir les traitements des maladies génétiques et sans doute d’autres pathologies. »

Alain FISCHER
directeur scientifique de l’Institut hospitalo-universitaire Imagine et titulaire de la chaire Médecine expérimentale au Collège de France



+d’infos sur le site de l’Inserm

Financement par le don

Tous les travaux sur la thérapie génique ont été financés grâce aux dons du Téléthon.

Le Téléthon est un événement annuel français, une mobilisation populaire permet de faire connaître les maladies considérées comme rares. Organisé par l’AFM-Téléthon, une association de parents et de malades, bénévoles et salariés, il s’agit d’une journée complète d’animations dans toute la France et d’un événement télévisuel et médiatique. Il a lieu généralement au mois de décembre, et à cette occasion sont récoltés des promesses de dons, reversés ensuite à divers projets de recherche.

+ d’infos sur le site du Téléthon .

Alain Fischer

photo d'Alain Fischer
Alain FISCHER est médecin, professeur d’immunologie pédiatrique et chercheur. A 65 ans, il est directeur scientifique de l’Institut hospitalo-universitaire Imagine depuis 2011 et titulaire de la chaire Médecine expérimentale au Collège de France depuis 2014.

De 1996 à 2012, il fut Chef de service de l’Unité d’Immunologie et d’Hématologie pédiatriques à l’Hôpital Necker-Enfants malades et a commis quelque 600 publications scientifiques depuis 1978. Il est aussi membre titulaire de l’Académie des sciences depuis 2002 et de médecine depuis 2011

Les recherches du Professeur FISCHER sont consacrées à l’identification des bases génétiques et moléculaires de maladies héréditaires responsables de déficiences immunitaires entrainant des susceptibilités aux infections, aux maladies allergiques, auto-inflammatoire et cancers.

+ d’infos sur la page dédiée du site du collège de France .

L’institut Imagine

Au service des enfants malades, l’Institut Imagine est le plus grand pôle européen de recherche et de soins ayant pour vocation de comprendre et guérir les maladies génétiques.

Unique en Europe, il réunit de nombreux experts du monde entier pour pouvoir offrir dans un même lieu les différentes spécialités nécessaires à une prise en charge optimale du malade. L’organisation a été conçue pour favoriser la communication et les synergies entre les cliniciens et les chercheurs.

L’université Paris Descartes, de part son implication particulière sur la recherche en génétique, en est un des membres fondateurs au côté de l’Inserm, l’AP-HP, l’Association française contre les myopathies, la Fondation Hôpitaux de Paris-Hôpitaux de France et la Mairie de Paris.

+ d’infos sur la page dédiée du site de l’Institut Imagine .

Sources

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